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戴了3年口罩,12岁男孩终于重返校园……难治性系统性红斑狼疮治疗获重大突破

新资讯 2024-10-9 16:57 钱江晚报 3 0

潮新闻客户端 记者 隋雪 通讯员 祝姚玲


我已经戴了3年的口罩了。


这是兴兴(化名)见到浙大儿院肾脏内科主治医师何雪后讲的第一句话。


兴兴是一名来自广东的12岁男孩,5年前被诊断为系统性红斑狼疮。


这是一种由自身免疫介导的弥漫性结缔组织病,常侵犯多系统和多脏器,可能产生严重的并发症甚至死亡。对于儿童患者而言,临床表现比成人更复杂,且预后更为严重。


三年来,兴兴先后接受了7种药物治疗,仍有严重的皮疹和蛋白尿。


直至今年,经当地医生推荐,兴兴的父亲带着孩子千里迢迢来到杭州,入组了正在浙大儿院开展的红斑狼疮CAR-T治疗临床研究项目。


命运的齿轮开始转动。在接受了CAR-T细胞治疗后,兴兴的蛋白尿在1个月时转阴,而他的全身皮疹也在逐渐消退。到第3个月再次回到浙大儿院复查时,兴兴已经变成了一个白白净净的小男孩,性格开朗了,脸上笑容也多了。


如今,因生病休学1年的兴兴,已于今年9月重新踏入校园。


与此同时,在浙大儿院还有多名患儿有着与兴兴相似的经历。


108日,潮新闻记者在浙大儿院了解到,自今年3月份浙大儿院开展国内首例应用自体CD19靶向CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮的临床试验以来,截至目前已完成20例,包括16例女孩和4例男孩。患儿来自山东、山西、宁夏、河北、福建、新疆等全国各地,其中病程最短的4个月,最长的已有11年。


“20名难治性系统性红斑狼疮患儿的症状都得到了改善,停用了激素及所有免疫抑制剂。这是目前为止公开报道的全球最大队列相关研究,也让我们对CAR-T细胞治疗其他自身免疫病怀有信心。国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、国家儿童区域医疗中心,浙江大学医学院附属儿童医院(下称浙大儿院)副院长、肾脏泌尿中心主任毛建华教授说道。


毛建华教授介绍,CAR-T细胞疗法是嵌合抗原受体T细胞疗法的简称。它把病人自身免疫系统的T细胞提取出来,经过体外培养和改造,给这些T细胞装备上特殊分子,使它们能识别并攻击特定的靶细胞,再把改造过后的T细胞注射回病人身体,从而消灭异常的靶细胞。CAR-T细胞疗法早期主要应用于血液系统肿瘤,近年来开始有其他领域的拓展。正是基于这样的背景,浙大儿院从今年年初启动了CAR-T细胞治疗SLE的临床试验,面向全国招募受试者。


肾脏内科主治医师何雪作为CAR-T临床试验项目联络人,时刻关注患儿的恢复情况。她透露,001号病例目前已完成细胞回输超过半年,目前已经没有红斑狼疮相关症状,面部皮疹消退,蛋白尿消失,9月份已经返回校园;002号病例回输后近5月,目前仅有少量蛋白尿;003号病例持续3年的全身重度皮疹已完全消退;004号病例已停用长达11年的药物治疗;005号病例系难治性系统性红斑狼疮合并急性竭血液透析患者,经治疗后血肌酐从最高700umol/L下降至168umol/L,尿量从50-100ml上升到800-1000ml,已经大大缓解临床症状。其余15个病例随访时间还不是很长,有待进一步随访观察,但就目前的各项指标而言,也都出现恢复好转。



毛建华教授与红斑狼疮患儿/图源:浙大儿院


那么,应用自体靶向CD9 CAR-T细胞治疗法,不良反应大不大?在治疗过程中,是否具有很高风险?


毛建华教授表示,从目前的情况看,CAR-T细胞治疗不良反应相对较轻,20例患者均未出现输注时过敏反应。CAR-T治疗最常见的不良反应是患者在细胞回输后第7-10天可能会出现发热、恶心、乏力等不适,给予退热药物对症治疗即可。同时,有3例患者出现轻-中度神经系统症状,给予对症治疗后也很快好转。


难治性系统性红斑狼疮给患儿带来的不仅有疾病折磨,还有长期服药、经常复诊、饮食忌口等多种烦恼,他们在治疗后显现对更加美好生活的向往,说明身体好转、食欲增加。毛建华教授表示,项目开展的初衷,就是想通过科技的进步,造福这些深受疾病折磨的孩子,让他们可以好好吃饭、重新上学、重启人生,过上正常同龄儿童一样的生活,是对临床工作者最好的鼓励。


毛教授透露, 接下去,研究团队将乘胜追击,对难治性系统性红斑狼疮发起更广范围的阻击。目前,新的研究项目通用型靶向CD19 CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮研究(靶向CD19 嵌合抗原受体T淋巴细胞治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的临床研究)已基本准备完成,预计将在10月中旬正式启动。


他表示,通用型CAR-T又称同种异体CAR-T,与首期研究项目的自体CAR-T相比,是从健康供者体内采集T细胞,并在体外通过基因工程技术改造后大规模扩增,制备成现货型的细胞药物。由于其来源于健康供者,不受患者T细胞数量和质量影响,制备成功率高,同时也将进一步拓展CAR-T细胞疗法治疗难治性系统性红斑狼疮的应用范围,给更多患者带去希望。


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